Компании Vertex и CRISPR Therapeutics разработали препарат для лечения двух наследственных заболеваний крови: серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Оба заболевания вызваны мутациями в гене гемоглобина. При обеих болезнях наблюдается анемия ― уменьшение количества гемоглобина и эритроцитов, переносящих кислород ко всем органам, органы страдают от недостатка кислорода.
Новый препарат уже прошел клинические испытания, и их результаты направлены на одобрение Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA).
Препарат основан на технологии редактирования генов CRISPR: лекарство изменяет последовательность ДНК клеток крови, исправляя мутации. Ни одно лекарство, использующее этот подход, еще не было одобрено. Но это может скоро измениться.
FDA в течение 8-12 месяцев скажет, можно ли начинать выпуск этого препарата.
