Механизм болезни Альцгеймера установлен, но лекарство пока не разработано. В чем же проблема?
При болезни Альцгеймера образуются амилоидные бляшки в мозге. Главную роль в этом играют ферменты пресенилины. Логично предположить, что для лечения достаточно заблокировать работу этих ферментов. И ингибиторы пресенилинов есть. Но оказалось, что эти ферменты важны для других процессов, например, для передачи сигналов между клетками. При подавлении пресенилинов наблюдаются серьезные негативные эффекты, поэтому ингибиторы пресенилинов для лечения не подошли.
А лекарства, которые воздействуют не на сам процесс образования бляшек, а на результат ― бляшки ― оказались неэффективны, потому что на этом этапе уже идет разрушение нейронов и лечить поздно.
Мутации в нескольких генах увеличивают риск развития болезни Альцгеймера. Наиболее известна связь варианта гена АРОЕ-е4 с этим заболеванием, но вклад вносят и другие гены, например, гены пресенилинов. Поэтому сейчас ученые разрабатывают генную терапию для болезни Альцгеймера, ведь остальные подходы оказались неэффективны.
