> ## Content Index
> Fetch the complete content index at: https://www.genotek.ru/blog/llms.txt
> Use this file to discover other available public pages before exploring further.

# Самое дорогое лекарство
- URL: https://www.genotek.ru/blog/the-most-expensive-drug-news/
- Published: 2026-08-07T17:41:30.000Z
- Updated: 2026-10-22T17:50:11.000Z
- Description: Узнайте о революционной генной терапии гемофилии B, одобренной в США за 3,5 миллиона долларов. Эта инновационная терапия обеспечивает долгосрочную защиту от неконтролируемых кровотечений, доставляя работающий ген фактора свертываемости в клетки печени.
- Author: Administrator
- Tags: blog-post, Здоровье

Содержание

- [Что такое генная терапия?](#что-такое-генная-терапия)
- [Самый дорогой препарат](#самый-дорогой-препарат)

## Что такое генная терапия?

[Генная терапия](https://www.genotek.ru/diagnostic/panels/gene%5Ftherapy%5Fclinical%5Ftrials/) ― биомедицинская технология, позволяющая исправлять дефекты генов, вызывающие наследственные заболевания человека. Мутация конкретного гена (изменение числа, последовательности нуклеотидов ДНК) может нарушать работу этого участка и приводить к прекращению синтеза важного белка. Поэтому для устранения симптомов болезни надо предоставить организму работающую копию гена. Для этого вводят специально созданные генетические конструкции (ген без мутации с помощью вируса или молекулярного набора редактирования генома CRISPR-Cas9), восстанавливающие синтез необходимого белка.

Генная терапия применяется в мире для лечения наследственных болезней, причиной которых служит поломка одного конкретного гена (моногенные): например, гемофилия В, спинальная мышечная атрофия, бета-талассемия, церебральная адренолейкодистрофия, серповидноклеточная [анемия](https://www.genotek.ru/diagnostic/panels/rare%5Fanaemia/), врожденный амавроз Лебера, [мышечная дистрофия](https://www.genotek.ru/diagnostic/panels/congenital%5Fmuscular%5Fdystrophy/) Дюшенна, Х-сцепленный комбинированный [иммунодефицит](https://www.genotek.ru/diagnostic/panels/primary%5Fimmunodeficiency%5For%5Fhereditary%5Fanaemia/), дефицит аденозиндезаминазы. Такое лечение разработано для некоторых типов злокачественных новообразований, например, для В-клеточной и мантийноклеточной лимфомы, множественной миеломы. Многие препараты находятся на разных стадиях клинических испытаний.

К генной терапии относится самое дорогое лекарство в мире. Какой самый дорогой препарат? Этот титул переходил от одного препарата к другому, по мере того как появлялись новые разработки: «Золгенсма» за 2,1 млн долларов (для спинальной мышечной атрофии), «Зинтегло» за 2,8 млн долларов (для бета-талассемии), «Скайсона» за 3 млн долларов (для церебральной адренолейкодистрофии). Какое самое дорогое лекарство сейчас? Теперь рекорд «самый дорогой лекарственный препарат» перешел к «Хемдженикс» (гемофилия, [генная терапия](https://www.genotek.ru/diagnostic/panels/gene%5Ftherapy%5Fclinical%5Ftrials/)).

![Самое дорогое лекарство](https://creatives.genotek.ru/blog/blog-images/the-most-expensive-drug-news-002.jpg)

## Самый дорогой препарат

Сколько стоит самое дорогое лекарство? 22 ноября 2022 года в США одобрили самое дорогое лекарство — первая [генная терапия](https://www.genotek.ru/diagnostic/panels/gene%5Ftherapy%5Fclinical%5Ftrials/) гемофилии B. Люди, страдающие этим наследственным заболеванием, из-за поломки гена не вырабатывают один фактор свертываемости крови. У них кровь может не свертываться несколько часов, может развиться [анемия](https://www.genotek.ru/diagnostic/panels/rare%5Fanaemia/) или смерть от неконтролируемого кровотечения. Для лечения этого нарушения создали самое дорогое лекарство в мире: цена 3,5 миллиона долларов за разовое лечение.

Почему такая высокая цена самого дорогого лекарства? Препарат «Хемдженикс» разработала компания CSL Behring LLC. Одобрение применения для лечения взрослых людей с диагнозом «гемофилия б» выдано агентством FDA в 2022 году. Это редкое наследственное заболевание, вызванное снижением продукции фактора свертывания крови IX и нарушением первой фазы образования тромба, а именно синтеза тромбопластина. Потенциальных покупателей мало, а на разработку, одобрение компания потратила миллиарды долларов.

Что представляет самый дорогой препарат в мире? Новое лекарство доставляет аденовирусным вектором в клетки печени пациента работающую копию гена фактора свертывания IX. Одноразового введения достаточно для 8-летней защиты от неконтролируемого [кровотечения](https://www.genotek.ru/diagnostic/panels/bleeding%5Fand%5Fplatelet%5Fdisorders/). Раньше людям с диагнозом «гемофилия тип б» еженедельно вводили фактор свертывания один или два раза.

![Самое дорогое лекарство](https://creatives.genotek.ru/blog/blog-images/the-most-expensive-drug-news-003.jpg)

Екатерина Суркова

Биолог, кандидат биологических наук, Руководитель отдела научных коммуникаций Genotek