> ## Content Index
> Fetch the complete content index at: https://www.genotek.ru/blog/llms.txt
> Use this file to discover other available public pages before exploring further.

# Первое лекарство по технологии редактирования генов
- URL: https://www.genotek.ru/blog/human-gene-editing-news/
- Published: 2026-08-07T17:42:17.000Z
- Updated: 2026-10-22T17:50:04.000Z
- Description: Узнайте о прорывном достижении компаний Vertex и CRISPR Therapeutics ― разработке лекарства для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Расскажем, как этот шаг может изменить ландшафт медицины и дать надежду пациентам.
- Author: Administrator
- Tags: blog-post, Здоровье

Компании Vertex и CRISPR Therapeutics разработали препарат для лечения двух наследственных заболеваний крови: серповидно-клеточной [анемии](https://www.genotek.ru/diagnostic/panels/rare%5Fanaemia/) и бета-талассемии. Оба заболевания вызваны мутациями в гене гемоглобина. При обеих болезнях наблюдается [анемия](https://www.genotek.ru/diagnostic/panels/rare%5Fanaemia/) ― уменьшение количества гемоглобина и эритроцитов, переносящих кислород ко всем органам, органы страдают от недостатка кислорода.

Новый препарат уже прошел клинические испытания, и их результаты направлены на одобрение Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA).

Препарат основан на технологии редактирования генов CRISPR: лекарство изменяет последовательность ДНК клеток крови, исправляя мутации. Ни одно лекарство, использующее этот подход, еще не было одобрено. Но это может скоро измениться.

FDA в течение 8-12 месяцев скажет, можно ли начинать выпуск этого препарата.