> ## Content Index
> Fetch the complete content index at: https://www.genotek.ru/blog/llms.txt
> Use this file to discover other available public pages before exploring further.

# Первое испытание генной терапии для лечения потери зрения
- URL: https://www.genotek.ru/blog/gene-therapy-of-retinitis/
- Published: 2026-08-07T14:21:02.000Z
- Updated: 2026-10-22T17:51:34.000Z
- Description: Проведено первое клиническое испытание генной терапии для лечения наследственной потери зрения. Представлены результаты в лечении пигментного ретинита.
- Author: Administrator
- Tags: blog-post, Здоровье

24 февраля в журнале Nature Medicine вышла [статья](https://www.nature.com/articles/s41591-020-0763-1) о первом клиническом испытании [генной терапии](https://www.genotek.ru/diagnostic/panels/gene%5Ftherapy%5Fclinical%5Ftrials/) для лечения наследственной [болезни глаз](https://www.genotek.ru/diagnostic/panels/hereditary%5Feye%5Fdisease/).

Пигментный ретинит — заболевание сетчатки глаз, которое приводит к постепенной потере зрения. Учёные из Великобритании и США оценили эффективность и безопасность генно-терапевтического лекарства у 18 мужчин. У всех пациентов пигментный ретинит был вызван мутациями в гене RPGR. Этот ген расположен на Х-хромосоме. У мужчин только одна Х-хромосома, поэтому у них мутация в гене RPGR приводит к развитию заболевания из-за отсутствия второй копии этого гена для компенсации. Этот тип пигментного ретинита поражает молодых мужчин, которые к 30 годам полностью теряют зрение. В качестве лечения в клиническом исследовании использовали доставляемый вирусом работающий ген RPGR. При попадании в клетки [сетчатки](https://www.genotek.ru/diagnostic/panels/retinal%5Fdisorders/) он компенсирует неработающий ген. После 6-месячной терапии у 6 мужчин из исследованной группы улучшилось зрение.